华中首例！基因疗法帮助先天耳聋男孩重获“听力”
2024-03-07 16:47:47   来源：   评论：0 点击：

华中首例！基因疗法帮助先天耳聋男孩重获“听力”

近日，华中科技大学附属协和医院宣布，耳鼻咽喉头颈外科团队在车谷院区为一名先天性耳聋患儿完成了遗传性耳聋基因治疗术，目前患儿听力已明显改善。该例基因治疗临床试验为华中首例，该技术为耳聋治疗开辟了新方向，也为其他先天性耳聋患者带来新希望。

男孩一出生就双耳全聋

该名患者今年15岁，出生时便患有极重度的先天性耳聋，双耳听力接近全聋。父母带患者先后辗转西安、北京等多家医院，尝试了助听器后，又在孩子的右耳植入了人工耳蜗。今年1月初，该名患者来到协和医院耳鼻咽喉头颈外科就诊。

基因治疗让他“重启”听力

评估后，专家确定患者的遗传性耳聋，是由于OTOF基因突变引起的，符合先天性耳聋患儿基因治疗的各项条件。

随后在协和医院车谷院区，耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授、孙宇教授团队与麻醉科、手术室紧密合作，为患者实施了手术。

手术台上，专家将基因治疗药物通过头发丝细的针头，精准地注入患者的内耳。术后第三天，患者的听力状况有了突破，即使没有戴人工耳蜗，他能够感知到先前无法辨识的汽车行驶声，医疗器械发出的报警声等。术后第七天的听力测试时，医生发出声音，患者可以立马给出反应，不止如此，进一步的检测发现，患者的低频听力已基本恢复。

遗传性耳聋有了治疗新希望

数据显示，像洋洋这样的先天性耳聋患者全球高达2600万，我国每年新生约3万聋儿，其中60%与遗传因素有关（即基因缺陷），严重阻碍了儿童言语、认知以及智力发育。除人工耳蜗外，然而目前临床尚无任何治疗药物。

OTOF基因突变是引起婴幼儿听神经病的重要病因，突变频率高达41%。由于该基因的缺失，耳蜗内毛细胞无法将声音刺激信号传递给下一级听觉神经元，该病的患者基本是完全听力损失，也无法形成言语。

本次先天性耳聋患儿基因治疗临床试验的成功，给遗传性耳聋患者打开了听力“新世界”的大门，也给协和医院耳鼻咽喉科团队带来很大的信心。

随着科技和生物医药技术的不断发展，遗传性耳聋有了治疗的新希望。相较于人工耳蜗植入治疗，基因治疗能恢复自然听力，治疗成功后病人将不依赖外部医疗器械，更有利于建立生活的自信。

据悉，本次案例中的患者，是目前世界上进行耳聋基因治疗年龄最大的患者，协和医院耳鼻咽喉头颈外科也是世界第四个开展遗传性聋内耳基因治疗的单位，在华中地区也是首个开展该项治疗技术的单位。

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